基因编辑技术获得诺贝尔化学奖 华人科学家失之交臂

10月7日，2020年诺贝尔化学奖揭晓，法国科学家Emmanuelle Charpentier（埃马纽埃尔·卡彭蒂耶）和美国科学家詹妮弗·杜德纳(Jennifer A. Doudna)获奖，以表彰她们“开发出一种基因组编辑方法”。

两名女性科学家此前已经因为共同发现了CRISPR Cas9基因编辑技术名声鹤立。她们为研究人员在人体以及其它动物细胞上实现基因编辑奠定了重要基础。

2013年，杜德纳与法国女科学家卡彭蒂耶共同研究出一种非常简单的基因编辑方法，命名为CRISPR Cas9，使得基因编辑就像编辑Word文档那么简单，而且在几乎所有物种的细胞DNA上都能实现。

目前这种技术已经广泛使用于全世界各大实验室，也有生物医药企业正在尝试利用该技术制造药物治疗某些因基因缺陷导致的疾病，并进行临床试验。

2016年，第一财经记者曾在巴黎的“世界杰出女科学家”评选现场采访过杜德纳博士。这位在夏威夷长大的姑娘一直坚持基础生物化学研究工作。

杜德纳当时对第一财经记者表示：“最基本的好奇心驱使我坚持几十年的基础研究。我想了解万物为何存在，为何以某种方式存在的基础问题。”

她向第一财经记者介绍称：“CRISPR Cas9技术最初是从细菌的免疫系统演变而来的。我们意识到这个系统的工作机理同样可以作为基因编辑技术的手段。我们可以给一个蛋白编程，让它与任何一个DNA结合，即使在人体细胞也同样适用。我们可以让这个蛋白把DNA非常精准地剪切掉，然后让编辑后的细胞来修复这段DNA，并且非常精准地插入剪切掉的DNA的位置。”

CRISPR Cas9技术从默默无闻的基础科研走到聚光灯下，为世界所关注，是对基础科研工作的肯定。杜德纳一直提倡要加大对基础研究的重视。

杜德纳的博士后导师、诺贝尔奖得主、美国科罗拉多大学化学和生物化学教授Thomas Cech曾经这样评价杜德纳：“从研究生开始，Doudna就一个非常具有影响力的科学家，她总是研究新的领域，新的课题，她迟早都会有重大的发现。”

尽管基因编辑技术近年来引发了伦理方面不小的争议，但杜德纳告诉第一财经记者：“科学的进步不应该因为担心伦理问题而停滞不前，相反，基础研究是非常重要的，能够帮助科学家解释很多根本性的问题。我总是希望我们科学家能够以负责任的态度来推进科学的发展。”

这一奖项的颁布也让持续多年的CRISPR专利之争逐渐走向明朗。2012年底前，有6所实验室发表了关于CRISPR技术的文章，其中，由华裔科学家张峰带头的MIT Broad Institut实验室引起业界高度关注，CRISPR Cas9的多项关键的核心专利握在张峰等人手上。张峰也是将CRISPR Cas9技术应用在人体细胞中的第一人，他宣称是“CRISPR Cas9技术的发明者”。

中科院上海巴斯德研究所一名法国研究员对第一财经记者表示：“CRISPR获奖是众望所归，当之无愧，这一发现快速获得了诺奖也表明了其巨大的重要性。张峰与诺奖擦肩确实可惜，但诺奖更注重基础领域的发现，我希望张峰在未来几年能获得诺贝尔生理学或医学奖。”

哈佛大学的乔治·丘奇（George Church）曾针对CRISPR的专利争端表态称：“专利之争总是会平息的，况且CRISPR Cas9技术能够真正作为药物研发的话，还需要非常多的研究和技术上的改进。如果没有杜德纳等人的技术基础作为支撑，张峰是不可能实现人体细胞上的应用的，但是如果没有新的科学研究来提升技术，那么无论是杜德纳或者张峰的研究，都不足以支撑药物的研发。”

CRISPR技术被授予诺奖，也有望推动该技术商业化的进程。杜德纳对CRISPR技术的商业前景表示乐观，她曾对第一财经记者表示：“这些都会创造就业，并且带动新的技术的发展，潜力非常大。我个人非常期待看到这一技术尽快实现转化，以解决现实世界的实际问题。”

目前，CRISPR Cas9技术已经被很多硅谷初创公司进行药物研发的应用。杜德纳作为Caribou生物科技公司的联合创始人，她认为借助CRISPR的技术，未来几年内就能研发出治疗基因缺陷的药物。杜德纳还加入了Intellia Therapeutics，帮助该公司进行药物开发研究。