国内首个抗ED药物获批用于治疗罕见病“蓝嘴唇”

2月12日，辉瑞普强通过公司网站对外宣布，公司治疗罕见病肺动脉高压的瑞万托（枸橼酸西地那非片）于2020年2月5日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，成为国内首个被批准用于治疗肺动脉高压的5型磷酸二酯酶（PDE-5）抑制剂，用于治疗成人肺动脉高压，以改善运动能力和延缓临床恶化。

辉瑞普强的枸橼酸西地那非片此前已在中国获批用于抗ED（即勃起功能障碍），此次获批的新适应症为在中国获批的第二个适应症。

肺动脉高压是肺高血压的临床分类第一大类，是指孤立性肺动脉压力增高而左心房与肺静脉压力正常，主要原因是肺小动脉本身病变导致肺血管阻力增加，主要的症状是呼吸困难或气短。患者会因缺氧而导致嘴唇呈蓝紫色，因此国际上也将这类患者称为“蓝嘴唇”。

作为一种罕见病，据辉瑞普强方面估算，中国约有8.37万人患有肺动脉高压，每年新发的肺动脉高压患者约7千至1.4万例。

目前，肺动脉高压尚无法治愈，患者需终生服用药物治疗。有业内人士曾对第一财经记者表示，在过去十年前，靶向药物的发现和应用直接改善了肺动脉高压患者的临床治疗，但靶向药的价格昂贵，且在很多地区没有进入医保，限制了临床使用。

有意思的是，回顾科学家研发西地那非的历史，最早的研发用途并非用于抗ED，而是想治疗心血管疾病，但研发过程中发现它对设计的适应症无效，但同时产生的副作用却反而对男性健康方面治疗有效，这也使得后来的研发重点转向攻克后者，之后，随着全世界科学家再度深入研究，也慢慢发现其对改善心血管有一定的作用。

2014年10月以前，中国的抗ED市场主要由三大跨国药企厂商垄断，包括辉瑞的西地那非片、拜耳的伐地那非与礼来的他达拉非，这代表全球市场抗ED的三种不同PDE-5抑制剂。2014年10月之后，包括白云山（600332.SH、00874.HK）、亚邦药业（600351.SH）、常山药业（300255.SZ）等多家本土药企的抗ED仿制药相继获批上市。可以说，抗ED市场市场竞争激烈。

对于抗ED药物而言，扩围新的适应症，有望延长产品的生命周期。据第一财经记者了解，除了辉瑞外，中国本土抗ED药企亦寻求向肺动脉高压市场突围的，如白云山，正在推进公司“金戈”在肺动脉高压治疗方面的研究和临床应用。

辉瑞普强方面表示，得益于中国政府为加速罕见病治疗药物审批推出的各项重大举措，瑞万托上市申请从2019年9月20日正式被NMPA受理后，历时仅4.5个月就成功获批。接下来公司将全力推动瑞万托的生产和进口，尽早惠及中国肺动脉高压患者。