首发丨聚焦基因疗法领域，Exegenesis获B轮数千万美元融资

亿欧大健康8月3日获悉，近日，基因疗法公司Exegenesis Bio Inc（即杭州嘉因生物科技有限公司，以下简称“Exegenesis”）成功完成数千万美元的B轮融资。本轮融资由君联资本领投，博远资本、泰福资本和上一轮老股东险峰旗云、凯泰资本跟投，浩悦资本担任本轮融资的独家财务顾问。

据Exegenesis介绍，此轮融资资金将用于公司多款基因疗法管线的临床与研发推进。

Exegenesis成立于2019年7月，位于杭州。它是一家致力于面向全球市场提供具可及性的基因疗法的创新药企，面向不同市场开发Best in class及First in class基因治疗药物。在成立一个多月后（2019年8月），Exegenesis就完成了逾1000万美元的首次融资，由险峰旗云领投，凯泰资本和联想之星跟投。

目前的核心团队在基因治疗药物设计、临床前研究和临床开发方面拥有多年工业界成功经验以及基因药物工艺开发及GMP生产能力。其中值得注意的是，Exegenesis仅用时4个月建成了符合中美欧cGMP标准的基因治疗生产车间，其可放大的、成本可控的平台工艺和生产能力促使公司的多条产品线迅速推进至临床。

“Exegenesis Bio将建成从早期研发、临床测试和商业化生产的完整产业链。”Exegenesis的创始人及CEO吴振华博士表示，该公司的愿景是提供一次性治愈的、安全有效而且患者支付得起的基因治疗药物。

拥有多年工业界经验的核心团队

Exegenesis创始团队拥有较为丰富的基因和细胞疗法开发经验，在美国多个著名基因疗法公司工作均超过15年。除了技术层面，Exegenesis的团队还重视打造在生产、运营、管理和BD等多方面的实力。

此前，Exegenesis CEO吴振华在接受媒体采访时，曾表示：“在中国，在做基因治疗药物的公司里，你肯定找不到比我们更有工业界经验的核心团队。”

其中，吴振华拥有近20年国际大药企及初创公司研发、管理经验。他自美国罗彻斯特大学获得博士学位后，先后担任美国默沙东资深科学家、首席科学家，葛兰素史克副总监、总监，United Neuroscience副总裁，和NeuExcell CEO。其中，吴振华在葛兰素史克和NeuExcell领导多项神经领域基因和细胞治疗工作。除了长期从事基因疗法研发，他还曾任美中药物协会费城地区（SAPA-GP）会长多年，在团队招募、管理和运营方面拥有较丰富的经验。

联合创始人及CSO叶国杰博士拥有在美国20余年药物研发、管理经验，长期从事基因治疗载体临床前的研发工作，曾建立和管理美国基因治疗公司Applied Genetics Technology Corporation（AGTC）研发部，负责从靶点发现、载体构建、小规模病毒生产、功能试验，以及GLP毒理和药理试验（IND enabling studies）的全流程研发工作。此外，他还担任MediGene（德国的生物技术公司）科学家、资深科学家，并曾在3年内连续向FDA递交4个IND并全部获准进入临床试验。

联合创始人及CTO王立军拥有在美国15年的工艺研发和生产经验，其中13年的时间在从事与基因治疗载体相关的工作。她具有较丰富的AAV、LV、重组蛋白和抗体等生物药的工艺研发、cGMP生产经验及团队管理经验。她曾先后担任Deciphera pharmaceuticals研发科学家、AGTC高级研发科学家、Florida Biologix下游研发高级科学家和GMP生产总监、Brammer Bio GMP DS生产总监、Encoded Therapeutics工艺和生产总监。她领导交付了二十多个已用于临床I、II、III期的病毒批次的生产，其中大多数是世界上第一次用于人体临床试验。她熟悉病毒载体的分析方法和CMC生产规范，曾参与或主导设计了四个用于病毒生产的GMP车间。

从左往右依次为：Exegenesis Bio创始人及CEO吴振华、联合创始人及CSO叶国杰、联合创始人及CTO王立军

基因疗法将成多种难治疾病的潜在“终结者”

基因疗法基于DNA序列表达出治愈疾病所需要的蛋白，能够“一次性治愈”，是多种难治疾病尤其是遗传疾病的潜在终结者。2012年欧盟批准了UniQure公司研发的用于脂蛋白脂酶缺乏症的基因药物Glybera上市。2016年，GSK和意大利伙伴Telethon、OSR共同研发的针对腺苷脱氨酶缺陷而导致的重症联合免疫缺陷症的基因药物Strimvelis获得欧盟批准。2017年Spark Therapeutics公司眼科基因药物Luxturna获得FDA批准。

2018年《Science》发文称基因疗法的时代来临，2020年基因疗法全球呈爆发式增长，6款基因疗法已上市，5款处于BLA阶段，20款进入临床III期，从早期单基因遗传病扩展至16种疾病领域，191种适应症，其中不乏患者人数众多的常见病，比如帕金森氏症和老年痴呆症等。

吴振华博士表示：“基因治疗作为一种新兴的生物治疗手段经过30多年的研究积累和创新现在终于进入了腾飞阶段，在十几个疾病领域上百个适应症中都展现出了巨大的应用前景。”

来源：浩悦资本整理

资本市场对于基因疗法非常热衷，据不完全统计，2019年海外共有超过13家基因疗法公司完成私募融资，总融资额超过20亿美元，比2018年增长56%以上。

来源：DealForma，浩悦资本整理

君联资本董事总经理王俊峰表示：“基因治疗具备全新的成药机制和递送平台，有机会在未来五至十年大量成药，已成为国际药企重点关注的热门领域。中国基因治疗产业才刚刚起步，其中AAV研发、工艺和生产的人才极度稀缺。”

在博远资本创始合伙人陈鹏辉看来，经过数十年的摸索，基因治疗作为一种平台技术已达到商业化的临界点，并在众多遗传性疾病显示出了接近疾病治愈的临床功效。

并购方面，全球范围包括辉瑞、诺华、罗氏等多家跨国大型药企已积极布局基因疗法领域，其中3家并购金额达到50亿美元以上。同时，多家基因疗法公司在公开市场屡创佳绩，如2020年IPO的Beam和Passage BIO，其产品皆处于临床前研发阶段，距离申报IND还有一段距离，市值即分别达到14.9和11.9亿美金。

来源：浩悦资本整理

基因疗法作为划时代的新兴技术，技术壁垒非常高，国内尚鲜有基因疗法获得临床批件。许多公司面临载体设计及生产等方面的挑战，能否设计或筛选出组织特异性高、免疫原性低、感染效率高、高效长时间表达的基因载体将直接影响到疗效的好坏；同样能否稳定、大规模、低成本地生产出高纯度的基因治疗载体将直接决定企业产业化能力的强弱。